การถ่ายโอนสารพันธุกรรมจำเพาะเพื่อรักษาโรค
เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ ถือเป็นหนึ่งในวิธีนำพันธุศาสตร์สมัยใหม่ที่มีศักยภาพมาประยุกต์ใช้ที่น่าตื่นเต้นที่สุด เนื่องจากความซับซ้อนของงาน จึงไม่น่าแปลกใจที่ความคืบหน้าจะช้าในแง่ของผลการรักษาทางคลินิก สิ่งกีดขวางหลักตั้งแต่เริ่มต้นคือการนำ DNA ไปยังตำแหน่งที่ถูกต้องในรูปแบบที่อนุญาตให้แสดงออกในเวลาที่เหมาะสมในเซลล์ที่เพียงพอ ปัญหาของ การกำหนดเป้าหมายยีน ในร่างกาย ได้อย่างมีประสิทธิภาพ ยังคงเป็นเรื่องเลวร้ายในสนามเป็นเวลาสิบปีหลังจากการทดลองครั้งแรกเริ่มต้นขึ้น
การรวบรวมบทวิจารณ์ในThe Development of Human Gene Therapyเริ่มต้นด้วยภาพรวมทางประวัติศาสตร์ย้อนไปถึงอาร์ชิบัลด์ การ์รอด แพทย์อาวุโสที่โรงพยาบาลเซนต์บาร์โธโลมิว ลอนดอน ซึ่งในช่วงเปลี่ยนศตวรรษ ได้ค้นพบสิ่งที่เขาเรียกว่า “ข้อผิดพลาดแต่กำเนิดในการเผาผลาญอาหาร” ครอบคลุมถึงการเริ่มต้นการถ่ายโอนยีนโกลบินของมนุษย์สำหรับธาลัสซีเมียในช่วงต้นทศวรรษ 1970 ที่ผิดพลาดและอาจผิดจรรยาบรรณ เมื่อมีการนำยีนโกลบินเข้าสู่เซลล์ไขกระดูกของผู้ป่วยสองราย การแสดงออกของยีนไม่น่าเป็นไปได้ และไม่ได้รับการอนุมัติทางจริยธรรม ความสำเร็จครั้งแรกมาพร้อมกับโรคซิสติก ไฟโบรซิส การขาดอะดีโนซีน-ดีมิเนส และมะเร็ง แน่นอนว่าความสำเร็จเป็นเพียงญาติเท่านั้น ความสำเร็จที่แท้จริงเท่ากับผลประโยชน์ทางคลินิกในแง่ของคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้นหรือการรอดชีวิตที่เพิ่มขึ้น และจนถึงขณะนี้ยังพิสูจน์ได้ยาก
บทเกี่ยวกับยานพาหนะหลักสำหรับการนำส่งยีนครอบคลุมถึงไวรัส retroviruses, adenoviruses, ไวรัสเริม, lentiviruses, เวกเตอร์ที่ผิดปกติมากกว่าและแน่นอนระบบการจัดส่งทางกายภาพ ข้อมูลส่วนใหญ่เก่าอย่างน่าสยดสยองและสามารถพบได้ในรายละเอียดเพิ่มเติมที่อื่น แม้ว่าจะมีการหารือถึงเป้าหมายหลักสำหรับการแสวงประโยชน์ทางคลินิก แต่ดูเหมือนว่าแปลกที่จะละเว้นการพัฒนาทางคลินิกที่โดดเด่นในซิสติกไฟโบรซิส โรคหัวใจขาดเลือด และความผิดปกติของยีนเดี่ยวที่หายาก ความเป็นไปได้ทางคลินิกบางอย่างที่ตอนนี้เป็นจุดสนใจของกิจกรรมในปัจจุบัน เช่น โรคข้ออักเสบ โรคจอประสาทตา ความผิดปกติของคอลลาเจน โรคหอบหืด โรคเบาหวาน และโรคอ้วน ไม่ได้กล่าวถึงด้วยซ้ำ
ไฮไลท์ของปริมาณมากนี้รวมถึงบทที่ยอดเยี่ยม
เกี่ยวกับการฉีด DNA เปล่าเข้าไปในเนื้อเยื่อต่างๆ ความจริงที่ว่าสิ่งนี้นำไปสู่การแสดงออกของยีนเป็นสิ่งที่สนับสนุนอย่างน่าทึ่งสำหรับอนาคต อีกบทหนึ่งพิจารณาการซ่อมแซมยีนเป้าหมายในเซลล์ของสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมโดยใช้โอลิโกนิวคลีโอไทด์ของไคมาเอริก แม้จะอยู่ห่างไกลจากคลินิกมาก แต่ก็เป็นจุดเริ่มต้นของการผ่าตัดทางพันธุกรรม การทบทวนสั้น ๆ เกี่ยวกับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดนั้นกระชับ แต่ให้ข้อมูล ในขณะที่จริยธรรมของอาสาสมัครได้รับการทบทวนอย่างดีในบริบททางประวัติศาสตร์
มีหนังสือสั้นยอดเยี่ยมหลายเล่มที่ทบทวนยีนบำบัด น่าเสียดายที่นี่ไม่ใช่หนึ่งในนั้น เนื้อหาของมันล้าสมัยและงานศิลปะก็แย่อย่างไม่น่าเชื่อ และการวิจารณ์ที่สำคัญ แม้ว่าจะมีการรายงานข่าวของสารานุกรมในสาขานี้ เนื้อหาก็มาจากผู้เขียนในสหรัฐฯ เกือบทั้งหมดเท่านั้น ปัจจุบันการบำบัดด้วยยีนของมนุษย์เป็นความพยายามในระดับสากล โดยมีระเบียบวิธีทางคลินิกในกว่า 25 ประเทศ จริงอยู่ ชาวอเมริกันไปถึงที่นั่นก่อน แต่ได้โปรด ส่วนที่เหลือของโลกมีอยู่จริง
ทบทวนมานุษยวิทยาภาพ
แก้ไขโดย:
Marcus Banks & Howard Morphy
สำนักพิมพ์มหาวิทยาลัยเยล, $18, £12.95
อวกาศและจินตนาการแบบอเมริกัน
Howard E. McCurdy
สำนักพิมพ์สถาบันสมิธโซเนียน, $17.95, 10.95 ปอนด์
“McCurdy หน่วยงานที่ได้รับการยอมรับในโครงการอวกาศของสหรัฐฯ ⃛ บอกเล่าเรื่องราวที่มีรายละเอียดมากมายและมีความสมดุลอย่างโน้มน้าวใจ ซึ่งอธิบายความขัดแย้งของยานอวกาศที่มีคนควบคุม” อเล็กซ์ โรแลนด์, Nature 392, 143–145 (1998).
ly เฉพาะกลุ่มย่อยของภาษาเป่าโถวที่แคบลง) เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์
